Therapeutic potential of siRNA PMP22-SQ nanoparticles for Charcot-Marie-Tooth 1A neuropathy in rodents and non-human primates

Authors
Suzan Boutary, Guy Khalaf, Yosef Landesman, Mevidette el Madani, Didier Desmaële, Françoise Piguet, Rafael Alonso, Elena-Gaia Banchi, David Adams, Charbel Massaad, Liliane Massaad-Massade


Lab

Journal
International Journal of Pharmaceutics

Abstract
Small interfering RNA (siRNA) has shown promising results for the treatment of Charcot-Marie-Tooth disease 1A (CMT1A) caused by overexpression of peri…

Keywords/Topics
Small interfering RNA;Nanoparticles;Squalene;Charcot Marie Tooth 1A;Non-Human Primates;Biodistribution;Pharmacokinetics;Safety Profile

BIOSEB Instruments Used:
Grip strength test (BIO-GS4)

Source :

https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0378517325000705

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